Bozza:Genenta Science

Genenta Science SpA
Stato	Italia
Altri stati	Stati Uniti
Forma societaria	Società per azioni
Borse valori	NASDAQ: GNTA
Fondazione	2014 a Milano
Fondata da	Pierluigi Paracchi, Luigi Naldini, Bernhard Gentner e Ospedale San Raffaele di Milano
Sede principale	Milano
Gruppo	Public Company
Persone chiave	Prof. Luigi Naldini M.D., Ph.D., cofondatore Pierluigi Paracchi cofondatore e CEO, Carlo Russo M.D. CMO and Head of Development, Richard Slansky CFO, Stefania Mazzoleni Ph.D. Director of Program Development, Barbara Regonini Financial Director
Settore	Biotecnologie
Prodotti	antitumorali
Dipendenti	13 (2024)
Sito web	www.genenta.com/

Genenta Science (Nasdaq: GNTA) è una società biotecnologica in fase clinica che sta sviluppando una terapia cellulare (Temferon™) per il trattamento e la cura dei tumori solidi. La piattaforma Temferon permette l’espressione controllata e mirata di specifiche proteine antitumorali direttamente nel microambiente tumorale e ha come obiettivo la riattivazione del sistema immunitario del paziente. Questa tecnologia non è specifica per un determinato antigene o tumore ma, grazie alla ingegnerizzazione delle cellule staminali ematopoietiche, permette di interrompere l’effetto immunosoppressivo del sistema immunitario indotto dal tumore.

Storia

Genenta Science SpA nasce nel 2014 come spin-off dell’Ospedale San Raffaele di Milano. I cofondatori sono: Pierluigi Paracchi, Presidente e Amministratore Delegato, già fondatore di Quantica SGR, membro del Tavolo di Lavoro per l’Internazionalizzazione delle Industrie Biotecnologiche del Ministero degli Esteri e della Cooperazione Internazionale; il professor Luigi Naldini M.D. Ph.D., Direttore del dell’Istituto Telethon San Raffaele per la Terapia Genica (SR-TIGET) e professore ordinario all’Università San Raffaele, riconosciuto pioniere per lo sviluppo e l’applicazione dei vettori virali “Lentivirus”, derivati dal virus dell’HIV, per il trasferimento genico. La Fondazione svizzera Louis-Jeantet nel 2019 ha assegnato al Prof. Luigi Naldini il premio Louis-Jeantet Translation Medicine 2019 per il suo pionieristico lavoro nella terapia genica dallo sviluppo in laboratorio al letto del paziente che ha consentito di trattare diverse gravi malattie genetiche (da quando è stato indetto nel 1986 fino ad oggi, i Premi Louis-Jeantet sono stati attribuiti a 90 ricercatori di fama internazionale, di cui 12 hanno successivamente ricevuto un Premio Nobel). Il professor Bernhard Gentner M.D. Ph.D., Attending Physician, Immuno-Oncology Service Group leader Hi-TIDe Laboratory, Hematopoietic stem cell engineering Oncology Department,  UNIL CHUV Ludwig Institute for Cancer Research a Losanna e  Group leader Translational stem cell and leukemia Unit Staff Hematologist, Clinical research Unit all'Istituto Telethon San Raffaele per la Terapia Genica (SR-TIGET). Il Chief Medical Officer (CMO) & Head of Development è Carlo Russo, M.D, precedentemente EVP & Head of Development a Glaxo Smith Kline (GSK) per vari prodotti biologici, cardiovascolari, metabolici, e malattie rare; CMO ad Adverum, CMO & head of R&D in Annapurna e President e CEO in Vaxinnate Corp. Il Prof. Naldini, ed i suoi colleghi del SR-TIGET, svilupparono in collaborazione con la divisione R&D malattie rare di GSK, allora guidata dal Dr. Carlo Russo, Strimvelis, il primo prodotto ex-vivo approvato di terapia genetica per il trattamento di una insufficienza immunitaria primaria pediatrica.

Nel 2015 Genenta chiude il suo primo aumento di capitale, c.d. Series A, nel 2017 il Series B, nel 2019 il Series C, per un totale di 33,6 milioni di euro. Nel 2021 Genenta si quota sul mercato azionario Nasdaq (ticker symbol: GNTA) raccogliendo altri 37 milioni di dollari, diventando così l’unica società italiana (Italian legal entity) attualmente quotata nel mercato tecnologico americano.

Prodotto

La strategia terapeutica di Genenta si basa sull’ingegnerizzazione delle cellule staminali ematopoietiche del paziente al fine di armare con specifici geni in grado di esprimere potenti proteine antitumorali un particolare sottotipo di macrofagi caratterizzati come “Tie-2 expressing monocytes” (TEMs).

I macrofagi sono cellule del sistema immunitario innato che derivano dai monociti e svolgono un ruolo chiave nella difesa contro infezioni e nella riparazione dei tessuti. Funzionano fagocitando patogeni, cellule morte e detriti cellulari, oltre a regolare la risposta immunitaria attraverso il rilascio di citochine.

I Macrofagi TEMs sono naturalmente reclutati dal tumore per favorirne la crescita inducendo la formazione di nuovi vasi sanguigni (angiogenesi). La tecnologia di Genenta sfrutta questo evento biologico spontaneo (il reclutamento delle TEMs da parte del tumore), per rilasciare in modo mirato la proteina antitumorale Interferone-alpha direttamente nel microambiente tumorale.

La strategia per il trattamento dei tumori sviluppata da Genenta non è quindi limitata ad un'unica indicazione tumorale perchè non è legata ad uno o più specifici antigeni delle cellule tumorali, come ad esempio per le terapie CAR-T.

Genenta ha ricevuto per Temferon l'Orphan Drug Designation dalla Commissione Europea così come dalla US Food and Drug Administration nel 2023.

Pazienti

Temferon è attualmente in fase di sperimentazione clinica, in pazienti affetti dal Glioblastoma Multiforme (GBM). Il GBM è il tumore cerebrale primario maligno più comune e rappresenta oltre la metà di tutti i tumori del sistema nervoso centrale. Genenta si appoggia a una rete clinica molto ampia che comprende, tra gli altri, Ospedale San Raffaele di Milano, Istituto Neurologico Besta di Milano e Policlinico Gemelli di Roma.

A fine 2024 Genenta ha comunicato che inizierà la sperimentazione clinica di Temferon anche in pazienti affetti da Cancro al Rene metastatico.